올릭스, RNAi를 이용해 신약을 개발하는 회사

https://www.chemistryworld.com/news/us-approves-first-rna-interference-drug/3009385.article

18년도 8월에 RNAi 신약이 미국에서 첫 허가를 받았다. RNAi는 RNA interference로 특정 유전이 발현하는 것을 막아주는 역할을 하는 원리다. 

세포의 핵에서 RNA가 만들어지고 그걸 핵 바깥이지만 세포 내에 있는 세포질에서 리보좀이라는 것들이 단백질로 만들어 세포의 어떤 역할을 수행하게 한다. 하지만 그 RNA에 다르지만 비슷한 RNA 조각이 붙어버리면 제 기능을 못해 단백질을 못만들게 된다. 이러한 원리로 여러가지 질병들을 치료할 수 있을 것이라고 생각한 것이고 그 실제 결과물이 나온 것이다. 

우리나라에도 RNAi를 이용해 신약을 개발하려는 회사가 있다.

올릭스 181228 종가 기준 68400원 (+2.24%), 시가총액 4449억 

RNAi에 대한 것은 후보 물질 발굴은 참 쉽다. 왜냐하면 이미 유전자 서열들은 대부분 알려져 있고 이에 대해 상보적인 RNA 입자를 제조하면 되기 때문이다. 근데 1998년에 이 현상이 규명이 되고 노벨상을 2008년에 수여한 현상임에도 불구하고 2018년이 되도록 그간 RNAi를 이용한 신약이 없었던 이유는 후보물질만 찾는게 다가 아니라는 점이었고 관련된 문제점들을 극복하는 기술만 입증이 되면 특허를 갖고 있는 만큼 약을 쏟아 낼 수 있다는 것이다. 

관련 문제는 일단 RNA는 몸에서 쉽게 분해가 된다. 분해가 쉽게 되지 않게 몸 안에 적절한 장소에 전달을 할 수 있어야 한다. 면역 반응을 일으키기도 한다. 면역 반응이 일어나지 않게 코팅을 해야 하고 또 RNA가 세포 안으로 들어가야 작동을 하는데 잘 들어가지도 않는다. 따라서 분해억제, 면역회피, 전달기술 까지 다 갖추고 있으면서 약효가 있는 유전자를 골라야 된다. 

올릭스의 파이프라인이라고 한다. 현재 비대흉터 적응증으로 임상에 관련한 정보는 아직 많지 않아서 업데이트를 기다려야 할듯 하다. 

이것은 올릭스 IR 자료에서 나온 RNAi의 원리다. 몸 자체에서 단백질을 만드는 RNA를 보고 mRNA라 부른다. 핵에서 나오고나서 원래는 단백질을 만들어야 한다. siRNA는 RNAi 현상을 일으키는 물질인데 mRNA에 비해 상당히 작은 물질이다. 그게 RISC라는 단백질에 붙어 원래는 이중 가닥으로 되어 있는데 단일 가닥으로 바꿔주고 RISC와 단일가닥 RNA가 목표 mRNA에 가서 붙으면 제 기능을 못한다. 

올릭스의 로드멥. 

투자도 열심히 받고 있나보다. 유동자산이 대부분의 신약개발회사의 특징과 같이 적자인데도 계속해서 늘어나고 있다. 

업데이트가 필요하겠지만 아무튼 신약개발회사들 중에서는 유망주다.