오늘 소개해드릴 약도 조금 생소한 약입니다. 갈라폴드라는 경구 캡슐제이고 희귀병인 파브리병에 쓰이는 약입니다. 순응 변이(Amenable Mutation)를 가진 12세 이상 환자를 대상으로 사용할 수 있는 치료제입니다. 한독이 아미커스제약에서 국내로 들여온 약입니다. 아미커스 제약 (Amicus Therapeutics)은 미국계 회사로 희귀병 질환에 집중을 하는 제약회사로 갈라폴드를 포함해 의약품을 2개 정도 시장에 내놓은 회사입니다. 현재 나스닥에 상장되어 있으며 티커는 FOLD입니다. 기전은 정상작동하지 않는 알파-갈락토시데이즈 A (ɑ-Galactosidase,GLA) 효소 활성부위에 껴 들어가 효소를 안정화시키고 정상 활성을 회복시켜주는 기전의 약입니다.순응 변이여기서 순응 변이란 약에 반응하는..

네이버에 있는 제 포스트를 이 블로그로 옮겨왔습니다. 병원 실습 당시에 공부했던 내용을 토대로 작성했습니다. 아무튼 본론으로 들어가보자면 올해 3월 경에 FDA에선 성분명 Tafamidis meglumine이라는 약물을 허가해줬다. 약물의 기본 정보는 아래 내용과 같다. 상품명: 빈다켈정20mg (Vyndaqel Caps. 20 mg) 판매사: 한국화이자제약 적응증: 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 (Familial Amyloid Polyneuropathy) 약가: 141900 원/캡 참조: 아래 참고문헌 (1) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증이란 병을 쉽게 이해하기 위해선 먼저 병의 원인과 결과를 몇단계로 쪼개서 이해하는 것이 편하다. 우선 이 병의 정확한 명칭도 아니다. 정확한 명칭은 가족성 트렌스티..