신약 투자에 대한 생각 (2) - 공부할 것들과 임상시험의 개요

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신약개발기업에 투자 (이하 '신약 투자')를 위해 알아봐야 하는 것들의 목록에 대해 말해보려 한다. 물론 본인도 이 분야에서 돈을 벌기 위해 열심히 공부중이기도 하고, 조금 더 체계적으로 접근을 하기 위해 적는 것이기도 하다. 아마 몇번 수정을 걸치면서 더 나은 목록이 생길 수 있을 것 같기도 하지만 그래도 시작을 해본다는 의미에서 적는 것이다. 목록의 초반부는 기초적인 내용들을 담고 아래로 갈 수록 더욱 알기 어려워 지는 내용 위주로 목록을 작성하려 노력했다. 

1. 신약 개발 프로세스, 적응증 확대, 특허 연장, 제네릭 

신약개발기업에 투자를 하는데 신약개발 프로세스와 연관된 내용을 모를 수는 없다. 아직 모른다면 알아 두기로 하자! (사실 여기에 적힌 내용들은 나중에 다 다룰 것이다.)

2. 약의 종류, 제형, 적응증의 개념, 복합제, 바이오로직스

3. 신약 개발을 하는 회사들의 유형 및 유형별 특성 - 신약 개발 회사, 제약 회사, 신약 플랫폼 회사, CDMO

4. 신약 개발 회사들의 재무 조달 방법, 권리, 미래 수익 모델 

5. 현제 제약 시장의 상황, 순위, 회사들의 전략들

6. 제약 시장과 약의 역사

7. 미충족 의료 수요 (Unmet Medical Needs)의 분야, 치료제 개발의 가능성

정말 크게 크게 분류를 나눠 놨지만 알다 시피 각 목마다 한 학문을 이룰 정도의 많은 양의 정보를 지니고 있을 수 있다. 

특히 오늘은 신약 개발 프로세스에 대해 간단히 다뤄 보려고 한다. 신약 개발 프로세스는 크게 비임상과 임상으로 나뉘고 비임상의 단계에는 후보 물질을 도출한 후에 동물 실험을 하게 되는 단계이고 임상 실험은 직접 사람에게 실험을 하게 되는 단계다. 

먼저 물질을 동물실험을 하기 이전에도 '스크리닝'이라는 단계를 거친다. 기초 조사와 같은 것을 하고, 물질의 특성을 파악하면서 물리화학적으로 우리가 먹거나 혈액으로 투입하는 것이 가능한지를 철저하게 따진 후에 동물 실험을 거친다. 이것은 비용의 문제이고 가능성의 문제이기 때문이다. 그렇기 때문에 요즘에는 앞서 언급한것 외에 '타겟 선정'과 같은 과학적인 이론을 기반으로 물질 선정을 한다. 

이러한 단계를 거치면 임상시험을 하게 되는데 임상시험에는 1상, 2상, 3상이 있다. 1상에서는 실제 환자를 대상으로 하지 아니하고 건강한 성인을 대상으로 약물의 체내동태 및 약물 복용량을 결정하기 위해 체내 동태를 파악한다. 이후에 1상의 결과를 근거로 제 2상을 수행하게 되고 2상 부터는 실제 환자 실제 약물 치료를 목표로 실험을 하는 것이다. 2상은 보통 2a, 2b 두 가지 하위 임상실험으로 나뉘는데 2a는 안전성을 중점에 두고 실험을 하는 반면 2b는 반면 효과에 중점을 두고 있는 실험이다. 그래서 2상이 약의 효과와 안전성을 입증해야 하는 가장 어려운 단계라고 부른다. 마지막으로 임상 3상이 있는데 이곳에서는 용법, 용량, 사용상 주의사항을 최종적으로 결정하는 단계이자 2상보다 많은 사람들을 대상으로 평가를 하면서 혹시 모를 안전성 문제, 효과에 대한 문제가 없는지 확인한다. 그리고 충분한 자료와 임상 시험 결과가 나타난다면 NDA/BLA 서류를 미국에선 FDA, 유럽에선 EMA에 제출을 하게 된다.

오해를 좀 잡고 넘어가자. 임상 실험들의 목적은 매우 중요하다. 왜냐하면 약물을 투여하면서도 그 시험의 설계가 목적을 입증하도록 초점에 맞춰져 있기 때문이다. 그래서 혹여 '임상 2a'를 통과하면 효과가 입증 된 것이라고 혼동 하시는 분들은 있는데 설령 효과가 나타난 환자가 있다 하더라도 효과가 입증이 된 것은 아니다. 왜 아닌가? 그것은 개별적인 효과인지 통계적으로 유의한 효과인지 알 길이 없기 때문이다. 하지만 그런 소식이 들려온다는 것에 나쁠 것은 없지만 어찌되었던 약효를 입증하는 시험은 엄연히 임상 2b다. 

조급해 하는 분이 많은 것은 알지만 임상 시험은 서두를 수가 없다. 왜냐하면 설계를 미리 해야 하고, 그 설계가 처음부터 잘못되면 임상 시험이 성공할 가능성은 더더욱 희박해지기 때문이다. 임상 시험을 이해하려면 자료를 모아야 하는 대상은 사람이고 그 설계에 따라 사람들을 대상으로 무엇을 할지가 결정이 되는 것이다. 그리고 나서 시험이 진행이 된다 하면 뭘 한다고 동의서를 얻고 하는 것인데 중간에 바꿀 수 있겠는가? 설계가 잘못되면 돈을 날리는 것이다. 

그리고 좀 부수적인 것이지만 허가 기관인 FDA나 EMA와의 소통도 허가에 일부 요소를 차지한다. 그 이유는 결국엔 이 약의 효능과 안전성이 입증이 되어야 한다는 것인데 그것을 어떻게 문서화 하고 어떤 자료를 남겨야 해당 사항에 대해 인정을 해줄 것인가에 대해 약품을 개발하는 회사가 정확하게 알 수 있기 때문이다.

참고 자료 몇가지 첨부하겠다. 임상 시험들의 성공률과 관련된 자료다.

2상을 통과하기가 제일 어렵다는 것이 특징이다.

자료는 전체 시판 허가에 대한 것이지만 BLA가 성공률이 더 높다.

NDA/BLA에서 시판 포기는 대체적으로 경제적 이유때문이다.